Проривне дослідження показало, що платформа на основі стовбурових клітин, що застосовується під час внутрішньоутробної операції, ефективно звертає назад ушкодження мозку, пов’язані з тяжкою спинномозковою грижею. Новий підхід демонструє принаймні порівнянну ефективність зі стандартним лікуванням, обіцяючи довгострокові покращення рухливості.
Проблема спинномозкової грижі
Спинномозкова грижа зустрічається приблизно в 1 з 2800 народжень у США, коли спинний мозок плода не повністю розвивається, викликаючи важку форму, яку називають мієломенінгоцеле. Цей стан може призвести до випинання спинномозкової тканини через отвір у хребцях, порушуючи рух та контроль над сечовим міхуром/кишковиком. Хоча точна причина залишається невідомою, дефіцит фолієвої кислоти під час вагітності є відомим фактором ризику.
Стандартне лікування включає хірургічне втручання внутрішньоутробно для репозиціонування спинного мозку та закриття отвору. Однак багато дітей все ще потребують інвалідних візків, а проблеми з сечовим міхуром/кишковиком залишаються поширеними. Це спонукало дослідників вивчити, чи можуть стовбурові клітини покращити відновлення та зростання спинномозкової тканини.
Підхід з використанням платформи зі стовбурових клітин
Група під керівництвом Діани Фармер з Каліфорнійського університету в Девісі провела випробування з шістьма вагітними жінками, які виношують плоди з діагностованим мієломенінгоцеле. У всіх плодів розвинулася задня мозкова грижа, ускладнення, при якому надмірне скупчення рідини виштовхує частину мозку через основу черепа. Конвенційна хірургія часто полегшує цей стан, але не повністю.
У випробуванні брала участь стандартна операція “разом” з патчем, що містить стовбурові клітини, отримані з донорської плаценти, впроваджені в білкову матрицю. Патч був доданий до хребта перед закриттям розрізу. За словами Фармера, «Клітини виділяють свою чарівну стовбурову рідину», стимулюючи регенерацію тканин.
Багатообіцяючі результати
Хірургічні місця загоїлися нормально у всіх немовлят, без ознак неконтрольованого зростання клітин. Вирішальним було те, що МРТ-сканування показало повне звернення задньої мозкової грижі у кожному випадку. Одна мати повідомила, що її 4-річному синові, якому спочатку прогнозували необхідність інвалідного візка, тепер ходить, бігає та має повний контроль над сечовим міхуром – незвичайний результат при стандартному лікуванні.
Наступні кроки та коментарі експертів
Дослідники запускають більш масштабне випробування за участю 35 плодів для порівняння платформи зі стовбурових клітин зі стандартною операцією. Панікос Шангаріс з Королівського коледжу Лондона вважає, що патч дасть чудові довгострокові результати, ґрунтуючись на існуючих дослідженнях на тваринах. Дослідження, в якому плоди будуть випадково розподілені для кожного втручання, надасть найбільш переконливі докази для схвалення регулюючими органами.
Ця нововведення є значним кроком уперед у лікуванні спинномозкової грижі, потенційно покращуючи життя тисяч дітей, що народжуються з цим станом щорічно. Здатність звертати назад пошкодження мозку внутрішньоутробно відкриває нові можливості для довгострокових функціональних результатів.
