Przełomowe badanie wykazało, że platforma oparta na komórkach macierzystych stosowana podczas operacji wewnątrzmacicznych skutecznie odwraca uszkodzenia mózgu związane z ciężkim rozszczepem kręgosłupa. Nowe podejście wykazuje skuteczność co najmniej porównywalną do leczenia standardowego, obiecując długoterminową poprawę mobilności.
Problem rozszczepu kręgosłupa
Rozszczep kręgosłupa występuje u około 1 na 2800 urodzeń w Stanach Zjednoczonych, gdy rdzeń kręgowy płodu nie jest w pełni rozwinięty, powodując ciężką postać zwaną przepukliną oponowo-rdzeniową. Ten stan może spowodować, że tkanka kręgosłupa będzie wystawać przez otwór w kręgach, co upośledzi ruch i kontrolę nad pęcherzem i jelitami. Chociaż dokładna przyczyna pozostaje nieznana, niedobór kwasu foliowego w czasie ciąży jest znanym czynnikiem ryzyka.
Standardowe leczenie obejmuje operację in utero mającą na celu zmianę położenia rdzenia kręgowego i zamknięcie otworu. Jednak wiele dzieci w dalszym ciągu wymaga wózków inwalidzkich, a problemy z pęcherzem i jelitami są nadal powszechne. To skłoniło badaczy do zbadania, czy komórki macierzyste mogą poprawić naprawę i wzrost tkanki kręgosłupa.
Podejście oparte na platformie komórek macierzystych
Zespół kierowany przez Diane Farmer z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Davis przeprowadził badanie z udziałem sześciu kobiet w ciąży, u których zdiagnozowano przepuklinę oponowo-rdzeniowych. U wszystkich płodów rozwinęła się tylna przepuklina mózgu – powikłanie, w wyniku którego nadmierne gromadzenie się płynu wypycha część mózgu przez podstawę czaszki. Konwencjonalna chirurgia często łagodzi ten stan, ale nie zawsze całkowicie.
Badanie obejmowało standardową operację wraz z plastrem zawierającym komórki macierzyste uzyskane z łożyska dawcy osadzonego w matrycy białkowej. Plaster nałożono na kręgosłup przed zamknięciem nacięcia. Według Farmera „Komórki uwalniają swój magiczny płyn macierzysty”, stymulując regenerację tkanek.
Obiecujące wyniki
U wszystkich niemowląt miejsca zabiegu chirurgicznego goiły się prawidłowo, bez cech niekontrolowanego wzrostu komórek. Decydujący był fakt, że badanie MRI wykazało w każdym przypadku całkowite odwrócenie przepukliny szpikowej tylnej. Jedna z matek poinformowała, że jej 4-letni syn, co do którego początkowo przewidywano, że będzie potrzebował wózka inwalidzkiego, teraz chodzi, biega i ma pełną kontrolę nad pęcherzem, co jest niezwykłym wynikiem przy standardowym leczeniu.
Kolejne kroki i komentarze ekspertów
Naukowcy rozpoczynają większe badanie z udziałem 35 płodów, aby porównać platformę komórek macierzystych ze standardową chirurgią. Panikos Shangaris z King’s College w Londynie uważa, że plaster zapewni doskonałe długoterminowe wyniki, co potwierdzają istniejące badania na zwierzętach. Badanie, w którym płody są losowo przydzielane do każdej interwencji, dostarczy najsilniejszych dowodów do zatwierdzenia przez organy regulacyjne.
Ta innowacja stanowi znaczący postęp w leczeniu rozszczepu kręgosłupa, potencjalnie poprawiając życie tysięcy dzieci rodzących się każdego roku z tą chorobą. Zdolność do odwrócenia uszkodzeń mózgu w macicy otwiera nowe możliwości w zakresie długoterminowych wyników funkcjonalnych.
