Een baanbrekend onderzoek heeft aangetoond dat een op stamcellen gebaseerde pleister, aangebracht tijdens foetale chirurgie, hersenschade die gepaard gaat met ernstige spina bifida effectief ongedaan maakt. De nieuwe aanpak laat op zijn minst een vergelijkbare werkzaamheid zien als de standaardbehandeling en belooft tegelijkertijd verbeteringen in de mobiliteit op de lange termijn.
De uitdaging van Spina Bifida
Spina bifida komt voor bij grofweg 1 op de 2800 geboorten in de VS, waarbij de wervelkolom van de foetus zich niet volledig ontwikkelt, waardoor een ernstige vorm ontstaat die myelomeningocele wordt genoemd. Deze aandoening kan ertoe leiden dat weefsel van de wervelkolom door een opening in de wervels steekt, waardoor de beweging en de controle over de blaas/darm worden belemmerd. Hoewel de exacte oorzaak onbekend blijft, is een tekort aan foliumzuur tijdens de zwangerschap een bekende risicofactor.
De standaardbehandeling omvat een operatie in de baarmoeder om het ruggenmerg te herpositioneren en de opening af te dichten. Veel kinderen hebben echter nog steeds een rolstoel nodig, en darm- en blaasproblemen komen nog steeds vaak voor. Dit was voor onderzoekers aanleiding om te onderzoeken of stamcellen het herstel en de groei van het ruggenmergweefsel zouden kunnen verbeteren.
De stamcelpatch-aanpak
Een team onder leiding van Diana Farmer van UC Davis voerde een proef uit met zes zwangere vrouwen die foetussen droegen met de diagnose myelomeningocele. Alle foetussen ontwikkelden een hernia in de achterhersenen, een complicatie waarbij overmatige vochtophoping een deel van de hersenen door de schedelbasis duwt. Conventionele chirurgie verlicht dit vaak, maar niet altijd volledig.
De proef omvatte standaardchirurgie plus een pleister met stamcellen afkomstig van gedoneerde placenta’s ingebed in een eiwitmatrix. De pleister werd op de wervelkolom aangebracht voordat de incisie werd gesloten. Volgens Farmer “scheiden de cellen hun magische stamcelsap af”, wat de weefselregeneratie stimuleert.
Veelbelovende resultaten
Bij alle baby’s genazen de operatieplaatsen normaal, zonder tekenen van ongecontroleerde celgroei. Cruciaal was dat MRI-scans in alle gevallen een volledige omkering van de hernia in de achterhersenen aan het licht brachten. Eén moeder meldde dat haar 4-jarige zoon, waarvan aanvankelijk werd verwacht dat hij een rolstoel nodig had, nu loopt, rent en volledige controle over de blaas heeft – een ongewoon resultaat bij een standaardbehandeling.
Volgende stappen en deskundig commentaar
Onderzoekers lanceren nu een grotere proef met 35 foetussen om de stamcelpleister te vergelijken met conventionele chirurgie. Panicos Shangaris van King’s College London gelooft dat de patch superieure langetermijnresultaten zal opleveren op basis van bestaande dierstudies. Een onderlinge proef, waarbij willekeurig foetussen aan elke interventie worden toegewezen, zou het sterkste bewijs leveren voor goedkeuring door de regelgevende instanties.
Deze innovatie betekent een belangrijke stap voorwaarts in de behandeling van spina bifida, waardoor mogelijk jaarlijks de levens van duizenden kinderen die met deze aandoening worden geboren, kunnen worden verbeterd. Het vermogen om hersenschade in de baarmoeder ongedaan te maken, opent nieuwe mogelijkheden voor functionele resultaten op de lange termijn.
