Un essai révolutionnaire a montré qu’un patch à base de cellules souches, appliqué lors d’une chirurgie fœtale, inverse efficacement les lésions cérébrales associées au spina bifida grave. La nouvelle approche démontre une efficacité au moins comparable au traitement standard tout en promettant des améliorations à long terme de la mobilité.
Le défi du spina bifida
Le spina bifida touche environ 1 naissance sur 2 800 aux États-Unis, où la colonne vertébrale fœtale ne se développe pas complètement, provoquant une forme grave appelée myéloméningocèle. Cette condition peut entraîner la saillie du tissu rachidien à travers une ouverture dans les vertèbres, altérant ainsi les mouvements et le contrôle de la vessie et des intestins. Bien que la cause exacte reste inconnue, la carence en acide folique pendant la grossesse est un facteur de risque connu.
Le traitement standard implique une intervention chirurgicale dans l’utérus pour repositionner la moelle épinière et sceller l’ouverture. Cependant, de nombreux enfants ont encore besoin d’un fauteuil roulant et les problèmes intestinaux/vésicaux restent courants. Cela a incité les chercheurs à explorer si les cellules souches pouvaient améliorer la réparation et la croissance des tissus rachidiens.
L’approche du patch de cellules souches
Une équipe dirigée par Diana Farmer à l’UC Davis a mené un essai auprès de six femmes enceintes portant des fœtus diagnostiqués avec une myéloméningocèle. Tous les fœtus ont développé une hernie du cerveau postérieur, une complication dans laquelle une accumulation excessive de liquide pousse une partie du cerveau à travers la base du crâne. La chirurgie conventionnelle atténue souvent ce problème, mais pas toujours complètement.
L’essai impliquait une intervention chirurgicale standard plus un patch contenant des cellules souches dérivées de dons de placentas intégrés dans une matrice protéique. Le patch a été appliqué sur la colonne vertébrale avant de fermer l’incision. Selon Farmer, « les cellules sécrètent leur jus magique de cellules souches », favorisant la régénération des tissus.
Des résultats prometteurs
Les sites chirurgicaux ont guéri normalement chez tous les bébés, sans aucun signe de croissance cellulaire incontrôlée. Surtout, les analyses IRM ont révélé dans chaque cas une inversion complète de la hernie du cerveau postérieur. Une mère a rapporté que son fils de 4 ans, qui devait initialement avoir besoin d’un fauteuil roulant, marche, court et contrôle totalement sa vessie, un résultat rare avec un traitement standard.
Prochaines étapes et commentaires d’experts
Les chercheurs lancent actuellement un essai plus vaste portant sur 35 fœtus pour comparer le patch de cellules souches à la chirurgie conventionnelle. Panicos Shangaris du King’s College de Londres estime que le patch donnera des résultats supérieurs à long terme sur la base des études animales existantes. Un essai comparatif, attribuant au hasard des fœtus à chaque intervention, fournirait les preuves les plus solides en faveur de l’approbation réglementaire.
Cette innovation représente une avancée significative dans le traitement du spina bifida, améliorant potentiellement la vie de milliers d’enfants nés avec cette maladie chaque année. La capacité d’inverser les lésions cérébrales in utero ouvre de nouvelles possibilités de résultats fonctionnels à long terme.
